主要观点总结
本文介绍了三款新药的治疗信息，包括tab-cel（用于治疗爱泼斯坦-巴尔病毒阳性的移植后淋巴增殖性疾病）、elamipretide（用于治疗巴思综合征）和suzetrigine（用于治疗急性疼痛）。这些药物在美国的监管决定预计在2025年1月。文章还提供了这些药物的适应症、公司名称、研发进展、临床试验结果和监管进展等详细信息。
关键观点总结
关键观点1: Tab-cel是一种针对爱泼斯坦-巴尔病毒阳性的移植后淋巴增殖性疾病的疗法，已获得美国FDA突破性疗法认定，并且在欧盟等地已经获得批准上市。
Tab-cel的临床试验数据显示出了缓解病症的潜力，且未出现不良反应。美国FDA已接受其生物制品许可申请并给予优先审评资格。
关键观点2: Elamipretide是一种用于治疗巴思综合征的肽化合物，可增加线粒体呼吸作用、改善电子递送链功能和ATP生成，并减少致病性活性氧的形成。
Elamipretide的临床前和临床研究结果积极，显示出改善巴思综合征相关症状的潜力。美国FDA心血管和肾脏药物咨询委员会以10比6的票数支持其用于治疗巴思综合征。新药申请已获得优先审评资格。
关键观点3: Suzetrigine是一种口服选择性NaV1.8抑制剂，用于急性疼痛治疗。
Suzetrigine的关键性3期临床试验结果显示积极，美国FDA已接受其新药申请并给予优先审评资格。如果获批，suzetrigine可能成为二十多年来首个用于治疗急性疼痛的新机制药物。
文章预览
▎药明 康德内容团队编辑 根据PDUFA的预期目标日期，预计2025年1月，美国FDA将对3款创新药物的批准做出监管决定，本文将对这些疗法进行相关介绍。 ▲2025年1月有望在美国获批的新药（药明康德内容团队制图，点击可见大图） 活性成分： Tabelecleucel（tab-cel） 适应症： 爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）阳性的移植后淋巴增殖性疾病（PTLD） 公司名称： Atara Biotherapeutics Tab-cel是一种同种异体、“现货型”EBV特异性T细胞免疫疗法，旨在靶向并消除EBV感染的细胞。 Tab-cel已获得美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗利妥昔单抗难治性EBV阳性PTLD。2023年11月，Pierre Fabre Laboratories和Atara
Biotherapeutics达成合作协议，Pierre Fabre Laboratories囊获tab-cel的全球开发和商业化权益。 2024年7月，美国FDA已 接受 tab-cel的生物制品许可申请（BLA）， 作为单药疗法，用于治疗EBV阳性的PTLD患
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