使所有患者停止标准治疗的创新基因疗法；一针使病情发作减少超80%的基因编辑疗法…… | CGT周报

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▎药明康德内容团队编辑 近期， 全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。 用于治疗法布里病的在研基因疗法 isaralgagene civaparvovec 有望提前 3 年在美国获批上市。 REGENXBIO 公司与艾伯维（ AbbVie ）联合开发的 ABBV-RGX-314 有望成为首个治疗慢性视网膜疾病的基因疗法，在一项 2 期临床试验中使 78% 接受治疗的湿性年龄相关性黄斑变性（ AMD ）患者在治疗 9 个月后仍无需补充注射抗血管内皮生长因子（ VEGF ）抗体。基因编辑疗法 NTLA-2002 治疗遗传性血管水肿（ HAE ）患者的 1/2 期临床试验结果亮眼，单次给药使患者平均每月 HAE 发作率与安慰剂相比减少达 81% 。 本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ——— ✦ 研发进展 ✦ —— — ◇ Sangamo Therapeutics宣布已与美国FDA就其在研基因疗法isaralgagene civaparvovec（ST-920）用于 ………………………………