主要观点总结
本研究是一项针对新诊断的成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）患者的单中心、前瞻性研究。研究采用低剂量阿糖胞苷单药治疗方案，并评估了其疗效和安全性。结果显示阿糖胞苷单药治疗对于新诊断的成人患者有效且安全。基线肺受累或≥3个受累器官的患者预后较差。文章还讨论了LCH的基因变异和不良反应情况。
关键观点总结
关键观点1: 研究背景
朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）是一种罕见且异质性的组织细胞疾病，最佳治疗策略尚未明确。
关键观点2: 研究方法
本研究是一项在北京协和医院进行的2期、单中心、单臂研究，采用低剂量阿糖胞苷单药治疗方案，共招募了61例新诊断的MS或SS-M LCH成人患者。
关键观点3: 研究结果
研究显示阿糖胞苷单药治疗对于新诊断的成人LCH患者有效，总体缓解率高达93.4%。基线肺受累或≥3个受累器官的患者预后较差。阿糖胞苷单药治疗表现出良好的安全性。
关键观点4: 研究局限性
需要继续收集长期数据以确定生存益处的持久性。
文章预览
摘要 朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）缺乏标准化的一线治疗方案。本单中心、2期前瞻性研究（NCT04121819）从2019年10月至2022年6月招募了61例新诊断的多系统或多灶单系统疾病的成人LCH患者。研究结果显示阿糖胞苷单药治疗对于新诊断的成人患者是有效且安全的，而基线肺受累或≥3个器官受累预示较差预后。 研究背景 朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）是一种罕见且异质性的组织细胞疾病，可以发生在任何年龄的患者中，但最常见于十岁以下的儿童。根据器官受累的部位和程度，LCH可以分为单灶型、单系统肺型、单系统多灶型（SS-M）和多系统型（MS）。2010年首次在57%的LCH样本中发现了复发性BRAFV600E激活突变，随后在MAPK通路中也发现了其他激活突变。基于这些发现，LCH被重新分类为髓系肿瘤性疾病。 由于缺乏前瞻性数据，成人SS-M和MS LCH的最佳
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