mRNA细胞疗法应用潜力获FDA认可，Descartes-08再获新适应症儿科罕见疾病资格认定

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2024年9月9日， Cartesian Therapeutics宣布美国食品和药物管理局 （FDA） 已授予 Descartes-08罕见儿科疾病资格认定 （RPDD） ，用于 治疗幼年型皮肌炎 （JDM） 。此前，Descartes-08已获FDA批准开展针对 重症肌无力 （MG） 和 系统性红斑狼疮 （SLE） 的两项2期临床试验。 幼年型皮肌炎 （JDM） 是一种罕见的儿科自身免疫性疾病 ，其引起的 特异性皮疹和肌肉炎症 影响包括关节、心脏、肺、肾脏、眼睛和胃肠道系统在内的 多个器官系统 。JDM的发病程度可从轻微到危及生命不等，常见症状包括疲劳、关节痛、肌肉无力和发烧。 Descartes-08是Cartesian的主要mRNA细胞疗法候选药物，是一种针对B细胞成熟抗原 (BCMA) 的mRNA CAR-T产品候选药物。与传统的基于DNA的CAR-T细胞疗法相比，mRNA CAR-T设计上不需要化疗预处理，也不具有基因组整合风险。 Descartes-08之前已获得美国FDA的 再生 ………………………………