“只需一针，长期疗效”！天泽云泰基因疗法拟纳入突破性治疗品种，治疗致盲性疾病

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2024年8月12日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，据CDE官网公示，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）申报的“ VGR-R01 ”拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗 结晶样视网膜变性（BCD） 。 ▲ CDE官网 公开资料显示，VGR-R01是一款 视网膜下注 射 的基因治疗候选药物。在用药方式上，基因治疗 只需要注射一次就有望起到长期疗效 。 会议名称： 2025 IBI EXPO大会 会议时间： 2025年3月1日-2日 会议地点： 苏州国际博览中心 限时福利 扫码报名，免费参会、参展 届时 将召开   第五届基因编辑与基因治疗技术研讨会  欢迎报名参会。 报名热线:杨经理15517201185(微信同号) BCD是一种常染色体隐性遗传的进展性视网膜变性疾病，以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表特征。多数患者在20-40岁发病，出现夜盲和视力下降等症状。如果不进行干预， ………………………………