不止于CAR：基于mRNA技术的细胞工程及其治疗应用和展望

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撰文：Vergil 编辑：RNAScript 排版：三姐夫 随着mRNA-LNP技术平台的出现，使得直接使用体外合成的mRNA在体内对细胞进行重编程和工程改造成为可能，相较于病毒载体具有更高的安全性。除了其既定的疫苗接种应用，mRNA 在诱导治疗性蛋白质的表达、体外和体内细胞重编程以及用于细胞治疗和组织工程应用的DNA基因组编程中具有重要作用，特别是在个性化细胞治疗方面显示出巨大潜力。 除了近年来受到大量关注的体内原位CAR-T、CAR-M、CAR-NK等细胞疗法的探索外，mRNA还可以通过编码细胞或组织必须蛋白、酶、转录因子、生长因子和免疫调节蛋白，替代罕见疾病或慢性疾病中的关键蛋白质，以重建正常的细胞功能。另一种方法也包括体内递送编码Cas9衍生酶的mRNA及向导RNA对基因组进行永久编辑实现遗传疾病的纠正。 本文将汇总基于mRNA的细胞工程以及其直接 ………………………………