慢病毒载体或存在缺陷，7人患上血癌

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近日，发表于《新英格兰医学》上的一篇文章表示，接受蓝鸟基因疗法eli-cel（商品名：Skysona ）的67名患儿中，已经有7名患儿不幸患上血癌，其中六名患儿被确诊为骨髓增生异常综合征(MDS)，1名患儿被确诊为为急性髓细胞白血病(AML)，目前5例MDS患儿接受了干细胞移植治疗，其中一名患儿因为移植物抗宿主疾病（GVHD）已经去世，另有一名患儿正在等待干细胞移植，目前AML患儿仍然生存，并对干细胞移植表现出良好的反应。 虽然此前Skysona已经被FDA贴上了可能致癌的黑框标签，但如此高的致癌概率（约10%，7/67）属实让人意外。 新英格兰医学上的研究将问题指向了载体。 几乎是唯一选择 Skysona所治疗的疾病是一种罕见的神经退行性疾病——大脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD），这是一种X连锁隐性遗传病（男性患者远多于女性患者），致病基因为ABCD1， ………………………………