RNAi正在发起一场降维打击

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氨基观察 / 武月 RNAi正在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）领域发起一场降维打击。 6月24日，Alnylam披露其RNAi疗法Amuvttra（vutrisiran）用于治疗ATTR-CM患者的Ⅲ期临床结果。在所有人群中，vutrisiran在主要终点和所有次要终点上均具有统计学显著性。 AInylam公司CEO将之称为大赢的场景，“HELIOS-B的结果显示了RNAi作用机制的真正力量，支持我们认为是高度差异化的治疗特征，并将vutrisiran定位为ATTR心肌病的新护理标准”，其进一步表示。 数据公布后，Alnylam股价大涨36%，而其竞争对手BridgeBio股价则大跌16%。尽管后者的ATTR-CM新药上市申请已获得FDA受理。 Vutrisiran通过临床证明了RNAi药物能在全人群中的优越性，很快，Alnylam还会带来更多数据。8月份，其将在2024年欧洲心脏病学会年会上，公布HELIOS-B研究的全部数据。届时，我们将看到RNAi（vutrisiran）+小 ………………………………