艾码生物外泌体递送核酸药物获批临床，治疗亨廷顿舞蹈病

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2024年6月12日 医麦客新闻 eMedClub News 6月11日，艾码生物宣布近日中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准其ER2001注射液开展临床试验。ER2001注射液属于1类治疗用生物制品，是基于艾码生物具有自主知识产权的IVSA™技术平台开发的首个管线产品，拟用于治疗亨廷顿舞蹈病。ER2001注射液通过静脉给药，在肝脏经加工后体内自组装，实现中枢靶向递送siRNA，从而产生治疗效果。 ▲  截图来源：CDE官网 亨廷顿舞蹈病是一种罕见的致命的神经退行性疾病，病因是由于4号染色体短臂上亨廷顿基因（ HTT ）第一号外显子上的CAG三联密码子重复序列异常扩增所致。亨廷顿舞蹈症患者往往表现出神经功能障碍，运动、认知和精神异常。现有临床信息显示，亨廷顿舞蹈症患者发病高峰期为30~50岁， 发病后患者平均寿命约为15~20年，致残率和致死率极高 ，病人 ………………………………