思合基因王海盛：将可干预靶点从千推向万，小核酸药物前景广阔

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区别于小分子药物和抗体药物，小核酸药物是一类全新的药物类别，由核苷酸组成，通过碱基互补配对，识别并干预基因转录和翻译，高效且特异地作用于致病靶基因或致病靶mRNA，从而实现对蛋白表达的调控，达到治疗疾病的效果。 经过多年的探索和研究，狭义的小核酸药物是指RNA小干扰药物（siRNA），广义的小核酸药物还包括反义寡核苷酸（ASO）、微小RNA（miRNA）、小激活RNA（saRNA）、mRNA、RNA适配体等。目前，ASO和siRNA是小核酸药物的主流。 近年来，小核酸药物进入快速发展期。除去三款已退市的早期产品，全球范围内共有17款小核酸药物在售，包括10款ASO药物，6款siRNA药物和1款核酸适配体。 思合基因（北京）生物科技有限公司是一家聚焦新一代单链寡核苷酸（ASO）药物研发的生物技术公司，在ASO药物序列设计、化学修饰和递送系统方面有着丰 ………………………………