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Lademirsen 未能改善有快速疾病进展风险的 Alport 综合征成人患者的 eGFR 下降速度 Lademirsen 是一种高度特异性德反义寡核苷酸,靶向 microRNA-21。基于临床前疾病模型的研究显示,Lademirsen 减缓 Alport 综合征患者肾功能的下降,具有用于 Alport 综合征研究的潜力。 近期,一项线上发表于《Clinical Journal of the American Society of Nephrology》的研究,深入探讨了 Lademirsen 对于具有快速疾病进展风险的 Alport 综合征成年患者估算肾小球滤过率(eGFR)下降的影响。 图片来源:参考文献 [1] 研究招募了患有 Alport 综合征的成年患者,入选标准为 eGFR 介于 35 至 90 mL/min/1.73 m² 之间,并具备快速进展性肾功能障碍的确凿证据。将受试者按照 2 : 1 的比例随机分为两组,分别接受每周 110 mg 的 Lademirsen 注射或安慰剂治疗,持续时间为 48 周。 研究发现,在两组受试者中均出现了需
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