尽管主要终点未达到，但是FDA批准

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目前来看，Sarepta/罗氏的Elevidys仍然将会是DMD唯一的治愈希望。尽管 Elevidys价格昂贵、难以获得。 随着辉瑞的同类基因治疗产品宣告III期临床失败、Solid重新设计新一代管线、Regenxbio即将启动关键试验。 Elevidys再拿下监管批准 — —FDA批准扩展Elevidys的适应症，允许用于治疗4岁及以上的DMD患者。以及FDA对可行走的患者授予了传统批准；对于不可行走的患者授予了加速批准。 细胞与基因治疗（CGT）开发难度高，业内常有“九死一生”的评价，在CGT产品的全生命周期内，常常会遇到各种各样的挑战和阻碍。Thermo Fisher聚焦CGT，铸就全流程新范式，助力CGT开发。 有分析师认为，本次监管批准，将会加速Elevidys的销售。Elevidys已经在过去的销售中证实了其销售潜力和市场需求， 自2023年6月上市至2024年3月底，累积销售3.34亿美元。 延伸阅读： 大卖2个亿美元！ ………………………………