罕见病迎来新突破，诺华PNH口服单药疗法飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）开出全国首方

文章预览

今天，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）创新口服单药疗法 飞赫达 ® （盐酸伊普可泮胶囊）成功开出全国首张处方， 标志着中国PNH成人患者迎来了全面控制血管内外溶血、便捷口服用药的全新治疗选择。 作为 全球首个且目前唯一的成人PNH口服单药疗法， 盐酸伊普可泮胶囊今年4月在中国获批用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的成人患者。得益于国家对罕见病创新药物引进的加速推动，盐酸伊普可泮胶囊仅用了54天即完成了从获批到正式进入临床实践的全过程。 可能致命的并发症 PNH患者终身陷疾病阴霾 PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，除了贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭等主要临床表现 1 ， 患者形成血栓和罹患慢性肾病的风险总是数倍于常人，且血栓是最常见的死亡原因 2 。 PNH常见于30-40岁人群 3 ，对青 ………………………………