死亡风险降低近80%！突破性疗法获FDA优先审评资格

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▎药明 康德内容团队编辑 ‍ ‍ Sentynl Therapeutics和Fortress Biotech宣布，美国FDA已受理其在研疗法CUTX-101用于治疗Menkes病的新药申请（NDA），并授予优先审评资格。 该申请的PDUFA日期为2025年6月30日。 Menkes 病是一种由编码铜转运蛋白的 ATP7A 基因突变引起的罕见 X 染色体隐性遗传儿科疾病。 该疾病的临床特点包括稀疏且失色的头发、结缔组织问题以及严重的神经症状，例如癫痫、肌张力低下、生长迟缓和神经发育迟滞。 如果未经治疗， Menkes 病的死亡率极高，许多患者在 2 至 3 岁时去世。 ATP7A 基因突变的轻度形式与其他疾病有关，包括枕角综合征（ o ccipital h orn s yndrome ）和 ATP7A 相关远端运动神经病。 目前，尚无经 FDA 批准用以治疗 Menkes 病及其变种的疗法。 这次NDA的递交主要基于CUTX-101的积极顶线临床疗效结果。研究显示，接受CUTX-101早期治疗的Menke ………………………………