武田同类首创CH24H抑制剂错失2项III期研究主要终点

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6月17日， 武田 和 Ovid Therapeutics 共同公布了 soticlestat （TAK-935）治疗癫痫的两项III期SKYLINE和SKYWAY研究的初步数据。 Soticlestat是一款潜在first-in-class的CH24H抑制剂，CH24H是一种主要在大脑中表达的酶，可将胆固醇分解为24-S羟基胆固醇（24HC），从而降低 谷氨酸 能过度兴奋性。 SKYLINE研究旨在评估soticlestat+标准治疗相较于安慰剂+标准治疗在Dravet综合征患者中的疗效。与安慰剂相比，soticlestat错过了惊厥性癫痫发作频率的主要终点（p=0.06）。在6个关键次要终点中，soticlestat均显示出有临床意义和名义上显著（nominally significant）的结果（所有P值均≤0.008）。 在另一项针对难治性Lennox-Gastaut综合征患者的SKYWAY研究中，与安慰剂相比，该药物未能降低MMD癫痫发作频率。 在SKYLINE和SKYWAY两项研究中，soticlestat的耐受性普遍良好，其安全性与之前的研究结果一致。 Drave ………………………………