首个！补体C3抑制剂罕见肾病III期研究成功，明年申报上市

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8月8日，Apellis Pharmaceuticals和Sobi共同宣布 Pegcetacoplan 治疗 C3 肾小球病 （C3G） 或原发性免疫复合物介导的膜增生 性 肾小球肾炎 （IC-MPGN） 患者的III 期VALIANT研究取得了积极结果。 该研究 是一项 多中心、 随机、双盲、 安慰剂对照临床试验（n=124） ，评估了 Pegcetacoplan（1080mg，每周2次）治疗12岁及以上的C3G或原发性IC-MPGN患者的疗效和安全性。 入组患者包括未接受过或已接受肾脏移植的人群。 所有 患 者在接受26周 的盲法 治疗 后 可接受开 放标签的 P egcetacoplan治疗。研究的主要终点为第26周时患者的尿蛋白/肌酐比值（uPCR）相比于基线的对数转换比率。 VALIANT研究设计（来源：Apellis 2024H1 PPT） 这是至今为止针对这类患者开展的 一项 最大规模的临床试验，也是唯一一项同时纳入青少年和成人 C3G 或原发性 IC-MPGN 患者的临床试验。 结果显示，该研究达到 ………………………………