专栏名称: 细胞基因研究圈
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一次治疗,终身治愈!首个LNP-mRNA体内基因编辑疗法公布1期研究长期积极数据

细胞基因研究圈  · 公众号  ·  · 2024-06-06 14:54
    

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2024年6月2日,由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)创立的基因编辑治疗公司Intellia Therapeutics,公布了正在进行的治疗罕见遗传疾病遗传性血管性水肿(HAE)的LNP-mRNA体内基因编辑疗法NTLA-2002 1/2期研究1期阶段的长期随访数据。 詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna) 在最早接受治疗的患者中,超过两年的随访数据进一步强化了NTLA-2002作为遗传性血管性水肿(HAE)功能性治愈方案的潜力。10名患者中有8名在16周主要观察期结束后的最新随访中仍完全没有发作,包括那些症状最严重的患者。单次NTLA-2002剂量使月度HAE发作率平均减少了98%,所有患者的平均随访时间超过20个月。100%停用预防性治疗的患者在接受NTLA-2002后仍不需要长期预防性治疗。在所有剂量水平下观察到良好的安全性和耐受性。 本次长期随访数据显示,NTLA-2002有可能 ………………………………

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