柳叶刀 | 针对眼耳疾病的基因治疗有哪些挑战？

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《柳叶刀》（ The Lancet ）发表的社论指出，目前针对耳部和眼部疾病的部分基因疗法取得了令人鼓舞的成果，但仍然面临着与副作用和复杂技术有关的困难，以及与费用和可及性相关的挑战。文章提示，先天性失明和耳聋的相关基因疗法所取得的进展应该是对支持盲人和聋人群体承诺的补充而非削弱，在有关基因疗法的社会决策中，必须将受遗传疾病和残疾影响的群体纳入讨论，并给予优先考虑。 识别图中二维码或点击文末阅读原文，查阅原文。 《柳叶刀》（ The Lancet ） 发表了一项使用基因补充疗法治疗AIPL1相关视网膜营养不良儿童的首次人体（first-in-human）干预性研究。该疾病会导致患儿从出生起就出现严重的视力损害。在接受治疗后， 参与研究的4名儿童显示出功能性视力的改善 ，且未出现严重不良反应。 遗传性视网膜疾病（inherited retinal di ………………………………