新药III期研究成功，辉瑞迎破局者，这一罕见病领域是“大药”诞生地吗？

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关注并星标CPHI制药在线         近日，美国Alnylam Pharmaceuticals公布了其自研新药Amvuttra（Vutrisiran）用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变 心肌病 （ATTR-CM）的HELIOS-B临床Ⅲ期研究的积极顶线结果。         Vutrisiran是一款皮下给药的RNAi（RNA干扰）疗法，通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。基于Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台，Vutrisiran增加了效力和代谢稳定性。         HELIOS-B是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究，旨在评估Vutrisiran在ATTR-CM患者中减少全因死亡率和复发性心血管事件的效果和安全性（主要终点）。         研究表明，每季度给予患者Vutrisiran可能有助于减少组织中的沉积，促进TTR淀粉样沉积物的清除，并有望恢复这些组织的功能。具体来说，在双盲期间，总 ………………………………