主要观点总结
西奈山伊坎医学院的研究人员开发了一种能够穿越血脑屏障的偶联物（BCC），为治疗神经和精神疾病提供全新可能性。该偶联物通过静脉注射，可安全高效地将大分子治疗药物递送至大脑。这项研究在《自然》子刊 Nature Biotechnology 上发表。
关键观点总结
关键观点1: 创新偶联物的开发
研究人员开发了一种穿越血脑屏障的偶联物（BCC），这是一种创新、潜在“first-of-its-kind”的技术。
关键观点2: 药物递送的新方法
BCC偶联物可以通过简单的静脉注射，将寡核苷酸和蛋白质等大分子治疗药物直接输送至大脑，为治疗多种神经和精神疾病提供全新可能性。
关键观点3: 应用及效果
BCC10在递送大分子至大脑时表现出极佳的效率，在降低有害基因活性以及治疗ALS、阿尔茨海默病等中枢神经系统疾病方面效果显著。此外，该疗法在小鼠中具有良好的耐受性。
关键观点4: 前景与计划
该研究为多种脑部疾病的治疗开辟新道路，接下来研究团队计划在大型动物模型中进行进一步研究，以验证该平台用于临床治疗的潜力。
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▎药明 康德内容团队编辑 日前，西奈山伊坎医学院的研究人员开发了一种创新、潜在“first-of-its-kind”穿越血脑屏障偶联物（BCC），并在小鼠模型和分离的人类脑组织中证实该偶联物可以安全且高效地将药物递送至大脑，为治疗多种神经和精神疾病提供了全新可能性。这项研究发表于《自然》子刊 Nature Biotechnology 当中。 血脑屏障是一道天然的防护屏障，能够防止有害物质进入大脑。 然而，它也阻碍了许多救命药物的递送，成为治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默病、成瘾症以及其他多种中枢神经系统疾病的主要障碍。 西奈山伊坎医学院科学家所开发的BCC平台主要利用γ-分泌酶介导的跨胞吞噬作用，通过简单的静脉注射，将寡核苷酸和蛋白质等大分子治疗药物直接输送至大脑。 研究表明，当研究人员将一种名为BCC10的化合物与反义寡核
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