主要观点总结
中国国家药监局药品审评中心最新公示显示，北海康成的注射用维拉苷酶β拟纳入优先审评，用于戈谢病I型和III型患者的长期酶替代治疗。该药物的关键性临床试验取得了积极结果，计划于2024年第四季度提交NDA申请。CAN103是北海康成开发的重组人源脑苷脂酶替代疗法，旨在长期治疗戈谢病患者。该药物在剂量为60U/kg和30U/kg时的疗效和安全性均显示出积极结果。
关键观点总结
关键观点1: 北海康成的注射用维拉苷酶β拟纳入优先审评
该药物适用于戈谢病I型和III型患者的长期酶替代治疗
关键观点2: CAN103是重组人源脑苷脂酶替代疗法
旨在长期治疗戈谢病的成人和儿童患者，通过静脉输注特异性地补充患者体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶
关键观点3: CAN103的关键性临床试验结果积极
在剂量为60U/kg和30U/kg时，都显示出了统计学上的显著改善，包括脾脏体积的缩小、血红蛋白水平的升高和血小板计数的改善。较高剂量的改善效果比低剂量更显著。
关键观点4: CAN103的安全性良好
在临床试验中，大多数不良事件都是轻度、与药物无关且一过性的。药物耐受性好，没有报告与药物相关的严重不良事件。
文章预览
▎药明康德内容团队报道 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网近日最新公示， 北海康成注射用维拉苷酶β拟纳入优先审评，适用于 确 诊为戈谢病I型 （GD1） 和Ⅲ型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT） 。 根据北海康成公开资料，这是该公司 针对戈谢病开发的酶替代疗法CAN103 。 该产品在12岁及以上初治的I型和III型戈谢病受试者中进行的关键性临床试验近期取得了积极的顶线结果，北海康成早前表示计划于2024年第四季度提交NDA申请。本次该产品拟纳入优先审评，意味着其有望加速在中国的上市进程。 截图来源： CDE官网 大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。 重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质
………………………………
