Arrowhead：将靶向INHBE、ALK7小核酸药物推进临床，进军肥胖和代谢疾病领域！

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2024年8月14日，Arrowhead Pharmaceuticals（简称“Arrowhead”）在肥胖/代谢研发网络研讨会上， 宣布计划将ARO-INHBE和ARO-ALK7推进至临床，以治疗肥胖和代谢疾病 。 公司 有望在2024年底前向监管机构提交这两个项目的临床试验申请 ，目标是在2025年初启动针对肥胖受试者的临床研究。 关于ARO-INHBE ARO-INHBE旨在降低INHBE基因及其分泌的基因产物Activin E在肝脏的表达。 INHBE基因编码的是抑制素亚基βE（Inhibin Subunit Beta E），是转化生长因子-β（ TGF-β） 蛋白质超家族的成员，主要在肝脏中表达； 其肝脏表达水平与人类的胰岛素抵抗和体重指数正相关。 研究表明，NHBE蛋白的罕见预测功能缺失（pLOF）突变患者腹部脂肪明显减少，代谢状况良好，且罹患心血管疾病和Ⅱ型糖尿病的风险显著降低。 针对 A RO -INHBE  的 临床前研究表明：（1）在食蟹猴中评估了其药效学特性 ………………………………