中南地区首例雷特综合征基因治疗临床研究在广州妇儿中心成功实施，为“无药可医”患儿点亮希望

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2月14日，广州医科大学附属妇女儿童医疗中心 （以下简称“广州妇儿中心”） 的研究型病房内，一场特殊的治疗悄然进行——6岁的 雷特综合征 患儿溪溪（化名）通过腰椎鞘内注射，接受了我国中南地区首例基因药物治疗。一个月后，溪溪的主动发声、行走能力和社交行为均出现显著改善，这标志着中国在雷特综合征基因治疗领域迈出了历史性的一步。  这项由广州妇儿中心周文浩教授团队与上海交通大学医学院松江研究院仇子龙教授团队联合发起的临床研究，不仅填补了中南地区罕见病基因治疗的空白，更为数万雷特综合征家庭点燃了希望之光。    从“发育倒退”到“主动表达”： 基因治疗破解罕见病困局 雷特综合征（Rett Syndrome, RTT） 是一种由X染色体MECP2基因突变引发的罕见神经发育障碍疾病，发病率约为1/10000-1/15000，主要影响女性。 患 ………………………………