首个且唯一! 辉大基因CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法IND获FDA批准

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2024年11月4日，辉大基因宣布，其开发的HG202的新药临床试验申请（IND）已获得美国FDA批准，用于新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。 HG202是首个进入临床阶段的CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法，也是唯一针对湿性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 的临床阶段RNA靶向治疗 。 关于HG202 作为一种“一次性”疗法，HG202有望产生更强大和持久的疗效，且对目前常规临床使用的连续玻璃体内抗 VEGF 药物反应不佳的患者有益。 SIGHT-I 是一项开放标签、多中心和剂量递增研究，旨在通过评估患者在采用HG202不同剂量下的安全性和耐受性。 研究显示， 截至 2024 年 3 月， 低剂量队列的第一名受试者在 8 个月内曾注射过 6 次抗 VEGF注射，注射前黄斑积液持续存在，在基线包括CRT 为 233 µm 和 BCVA 为 29 个字母。注射后视网膜液明显消除，注射后4周和8周CRT分别恢复到162和155µm。从注射 ………………………………