主要观点总结
文章介绍了两个生物医药领域的进展。UNION Therapeutics的潜在“first-in-class”口服疗法orismilast在治疗中度至重度特应性皮炎的2b期临床试验中获得了积极结果，计划推进至3期临床试验。Genespire完成4600万欧元B轮融资，开发基于慢病毒载体的基因疗法，其候选产品GENE202旨在治疗甲基丙二酸血症（MMA）。
关键观点总结
关键观点1: UNION Therapeutics的潜在“first-in-class”疗法获得积极结果
UNION Therapeutics的疗法orismilast在特应性皮炎的2b期临床试验中表现出积极结果，让更多患者达到研究者总体评估的缓解标准，且瘙痒数值评分也有显著改善。
关键观点2: Orismilast是一种新一代高效磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂
Orismilast通过靶向与炎症相关的PDE4B/D亚型，表现出对Th1、Th2和Th17通路的强效抑制作用。它在炎症级联反应的早期阶段起作用，具有广泛的抗炎作用。
关键观点3: Genespire完成B轮融资，支持基因疗法的开发
Genespire完成了4600万欧元的B轮融资，用于支持其基因疗法产品GENE202的开发，直至进入治疗甲基丙二酸血症的1/2期临床试验。GENE202是一种现货型基因疗法，利用了该公司的免疫屏蔽慢病毒载体（ISLV）平台。
文章预览
▎ 药明 康德内容团队编辑 潜在“first-in-class”特应性皮炎疗法2期临床结果积极 UNION Therapeutics今天宣布，其 潜在“first-in-class”口服疗法orismilast在治疗中度至重度特应性皮炎成人患者的2b期临床试验ADESOS中获得积极结果 。基于这一进展，该公司计划推进这款疗法进入3期临床试验。 研究中随机分配的233名患者的数据表明， 与安慰剂组（n=55）相比，orismilast的20 mg（n=58）、30 mg（n=61）和40 mg（n=59）剂量组在第16周时让更多患者达到了研究者总体评估（IGA）评分为0或1的缓解标准（比例分别为26.3%、24.3%、30.9%和9.5%；所有p < 0.05）。 此外，所有治疗组在第2周时的瘙痒数值评分（NRS）均表现出显著的≥4点的减轻，与安慰剂相比获得显著改善（p < 0.05）。 Orismilast是一种新一代高效磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，靶向与炎症相关的PDE4B/D亚型，表现出对Th1、Th2
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