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全球首个!锐正基因体内基因编辑产品 ART002 在人体内达到药效饱和并安全有效降低 LDL-C

细胞与基因治疗领域  · 公众号  ·  · 2025-02-18 10:47
    

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2025年2月18日,由锐正基因(苏州)有限公司(简称:锐正基因)和蚌埠医学院第一附属医院发起的“ART002 注射液治疗杂合子家族性高胆固醇血症的多中心、开放、单臂、探索性临床研究”(IIT)的数据显示: 只需一次用药,锐正基因自主开发的体内基因编辑产品ART002即可达到药效饱和,并安全有效地降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C) 。继美国Verve Therapeutics 同类产品前期临床试验失败后, ART002 成为全球首个在人体内达到此目标的体内基因编辑产品,标志着体内基因编辑治疗高胆固醇血症迈出了关键一步。 锐正基因自主开发的ART002是一款以LNP为载体的体内基因编辑新药,旨在通过单次用药,精准编辑LDL-C调控基因PCSK9,以达到持久降低LDL-C水平、降低心血管疾病发病风险的目标。 目前临床已有的疗法(如他汀类药物和PCSK9抗体)必须每天或每隔几周 ………………………………

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